Myositis is een behandelbare ziekte, maar een deel van de patiënten blijft ondanks langdurig medicijngebruik veel klachten ervaren (en bijwerkingen). Een nieuwe, misschien wel veelbelovende behandeling kan bij deze patiënten een oplossing bieden.
CAR-T-cel therapie is een behandeling die al wordt toegepast bij mensen met bloedkanker en een goed effect heeft (maar ook bijwerkingen kent). CAR T-celtherapie maakt gebruik van het afweersysteem (zogenaamde T-cellen) van de patiënt zelf, om ziekmakende, zogenaamde auto-immuuncellen aan te vallen, en op deze manier de klachten te verminderen, soms zelf te genezen. De therapie is al bij enkele tientallen mensen met myositis toegepast, waarbij bij een groot deel indrukwekkende resultaten worden gezien, tot zelfs genezing aan toe. Aan de andere kant is de 1e patiënt met myositis met een terugval ook al geapporteerd. De bijwerkingen lijken minder ernstige dan bij de mensen met bloedkanker.
Een grote internationale studie van Novartis is van start gegaan met het onderzoeken van deze behandeling in myositis. In Nederland doet het Amsterdam UMC mee aan dit onderzoek en is nu open voor deelnemers!
Heeft u als behandelaar een mogelijke kandidaat onder controle? Bel met de NMZ telefoon: 06-29676030.
Heeft u zelf myositis en denkt u dat u in aanmerking komt, stuur dan laagdrempelig een e-mail naar info@myositis.nl
Studie opzet
Patiënten met ernstige en actieve myositis en onvoldoende effect van gangbare behandelingen worden gerandomiseerd (2:1) in de CAR-T-celtherapie groep of de controlegroep. De controlegroep zal behandeld worden met een van de volgende middelen: cyclofosfamide, rituximab, mycofenolaatmofetil of tacrolimus (al goed onderzochte middelen).
Inclusiecriteria:
- Leeftijd tussen 18 en 65 jaar
- Actieve en ernstige myositis (zie hieronder voor definitie)
- Subtypes ASyS, DM, IMNM (zowel bij positieve autoantistoffen als bij seronegativiteit)
- Onvoldoende klinisch effect van hoge doseringen glucocorticosteroïden (minimaal 0.75mg/kg/dag prednison of equivalent), behalve als door comorbiditeiten glucocorticosteroïden gecontraïndiceerd zijn
- Tevens onvoldoende klinisch effect van twee van de volgende medicamenten, waarvan één >3 maanden gebruikt: mycofenolaatmofetil, tacrolimus, cyclosporine, abatacept, intraveneuze immunoglobulinen, rituximab, cyclofosfamide.
Actieve ziekte (minstens één van onderstaande):
- Verhoogde spierenzymen (≥4 x upper limit of normal)
- CDASI-A score van ≥10 passend bij actieve huidbetrokkenheid bij dermatomyositis
- Elektromyografie (EMG) van <3 maanden passend bij actieve ziekte
- Spierbiopt <3 maanden passend bij actieve ziekte
- MRI <3 maanden passend bij actieve ziekte
Ernstige ziekte (één van onderstaande):
- 10% spierzwakte in vooral de proximale spieren (een MMT-8 van <135) en ≥2 afwijkende Core Set Measures (CSM; zie hieronder).
- 5% spierzwakte in vooral de proximale spieren (een MMT-8 van <142) en FVC op spirometrie tussen 60-70% en ≥3 afwijkende CSM’s
- 5% spierzwakte in vooral de proximale spieren (een MMT-8 van <142) en een CDASI-A ≥ 20 en ≥3 afwijkende CSM’s
Core Set Measures (CSM’s; zullen geëvalueerd worden in het Amsterdam UMC):
- Manual Muscle Testing van 8 spiergroepen (MMT-8): spierkracht gemeten op een schaal van 1-10 van de deltoideus, biceps, polsextensoren, quadriceps, gluteus maximus, gluteus medius, dorsiflexoren voet.
- Patient global disease activity (PaGA)
- Physician global disease activity (PhGA)
- Extramuscular Global Assessment
- Health assessment questionnaire-disability index (HAQ-DI)
- Spierenzyme verhoging 1.5x upper limit of normal (CK, ALAT, ASAT, LDH, aldolase)
Exclusiecriteria:
- BMI ≤18.5 of ≥35 kg/m2
- FVC% < 60%
- Subtypes polymyositis, inclusion body myositis (IBM), paraneoplastische myositis, overlap myositis
- Andere auto-immuunziektes als comorbiditeit (uitgezonderd: Sjogren’s ziekte onder controle)
- Maligniteit in de afgelopen 5 jaar
Bel met de NMZ telefoon voor overleg: 06-29676030
